美研究人员用基因工程治愈实验鼠孤独症

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  美国研究人员说,他们成功地消除了实验鼠患有的一种孤独症和智力迟钝疾病的关键症状,这一研究成果有助于发现对人类患者的新疗法。  

  据路透社报道,马萨诸塞理工学院在实验鼠身上进行这项研究目的是为治疗“脆性X综合征”。在美国,约有10万人患此疾病。
  
  “脆性X综合征”是孤独症和智力迟钝的最普遍遗传病因,由一种名为“脆性X智力迟钝蛋白”的基因缺失导致。据信,这一缺陷能阻止大脑中的蛋白质合成。研究人员试图证明,“脆性X智力迟钝蛋白”的缺失会使刺激蛋白合成的基因m GluR5不受控制。

  基因工程实验证明,减少实验鼠中m GluR5的数量有助于减轻由其他重要蛋白缺失引起的变态症状,如减少癫痫发作次数。

  尽管研究小组是利用基因工程来减少实验鼠的m GluR5数量的,但研究为通过某种药物来治疗人类的疾病带来了希望。这种药物将很快进入试验阶段。

  “脆性X综合征”通过母亲的基因传给男性下一代,遗传几率是四千分之一。被传染的人或患多动症,或容易患孤独症。

  上述研究成果发表在20日出版的《神经元》杂志上。


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